近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准了上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。这是全国首个基因治疗药物，也是上海市2025年第3款获批上市的国产1类创新药。 血友病B是由凝血因子IX缺乏引起的出血性疾病。波哌达可基注射液是一种重组腺相关病毒载体基因治疗产品，能够将FIX基因导入肝细胞，从而表达FIX。该药物为中重度血友病B成年患者提供了新的治疗选择。